Onzekerheden in de baten-risicoverhouding van oncologische middelen

Bij de eerste vergunningverlening voor oncologische geneesmiddelen door het Europees Geneesmiddelenbureau hebben onzekerheden over de baten-risicoverhouding meestal betrekking op veiligheidsaspecten, gevolgd door twijfels over de werkzaamheid. Dat blijkt uit een Nederlandse studie. Geneesmiddelenregulatoren beoordelen en beschrijven onzekerheden rondom behandelresultaten en de baten-risicoverhouding van nieuw goedgekeurde geneesmiddelen.

Nederlandse onderzoekers onderzochten het type en aantal onzekerheden bij alle geneesmiddelen met een nieuwe werkzame stof die door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) zijn beoordeeld en tussen 2011 en 2022 door de Europese Commissie een eerste handelsvergunning kregen voor een oncologische indicatie. In totaal werden 121 oncologische middelen beoordeeld, waarbij 800 onzekerheden werden geïdentificeerd. Deze zijn onderverdeeld in vijf categorieën: veiligheid (n=404, 51%), werkzaamheid (n=322, 40%), farmacologie (n=58, 7%), gebruik in de klinische praktijk (n=10, 1%) en kwaliteit (n=6, 1%).

Binnen de 27 subcategorieën betroffen de meeste onzekerheden specifieke bijwerkingen (20%), effectgrootte (20%), veiligheid in subpopulaties (16%) en werkzaamheid in subpopulaties (11%). Het type geneesmiddel (p=0,012), het type handelsvergunning (p=0,001) en het jaar van vergunningverlening (p=0,007) waren geassocieerd met het aantal onzekerheden per geneesmiddel. Het hoogste aantal onzekerheden werd vastgesteld bij cel- en gentherapieën, voorwaardelijk goedgekeurde geneesmiddelen en middelen die in recente jaren (2019-2022) zijn goedgekeurd.

Tot slot stellen de auteurs een classificatiesysteem voor onzekerheden voor, waarvan zij verwachten dat het bijdraagt aan een consistenter beschrijven van onzekerheden en aan betere communicatie tussen belanghebbenden.