Behandelschema medulloblastoom is zwaar, maar effectief

Hoewel de huidige gecombineerde chemoradiotherapie slecht wordt verdragen door volwassenen met medulloblastoom, resulteert deze in een betere overleving. Dat blijkt uit een evaluatie van het behandelprotocol van de Landelijke Werkgroep Neuro-Oncologie. Omdat medulloblastoom zeldzaam is bij volwassenen, is weinig bekend over het effect van behandeling.

Het doel van de landelijke studie was het evalueren van de toxiciteit en werkzaamheid van het Nederlandse behandelprotocol. Alle Nederlandse volwassen medulloblastoompatienten (n = 47) die tussen 2010 en 2018 werden gediagnosticeerd, werden geselecteerd uit het Nederlandse register voor zeldzame tumoren of de landelijke pathologiedatabase; 32 patienten die volgens het protocol waren behandeld, werden geincludeerd. Alle patienten kregen postoperatieve radiotherapie.

Patienten met een hoog risico kregen daarnaast, voor zover mogelijk vanwege toxiciteit, aanvullende neoadjuvante (carboplatine-etoposide), gelijktijdige (vincristine) en adjuvante chemotherapie (carboplatine-vincristine-cyclofosfamide). Van 20 van de 27 patienten waren klinische gegevens en tumormateriaal beschikbaar. De histologische varianten waren voornamelijk klassiek (43%) en desmoplastisch (36%); 57% werd beschouwd als standaardrisico en 60% betrof SHH-geactiveerde medulloblastomen.

Door met name hematologische toxiciteit en neurotoxiciteit werd de behandeling bij bijna alle patienten aangepast, en slechts een hoogrisicopatient kon alle chemokuren voltooien. De vijfjaars-progressievrije overleving en totale overleving verschilden niet tussen standaardrisico- en hoogrisicopatienten (PFS 69% versus 90%; OS 81% versus 90%). De auteurs pleiten voor aanpassing van het behandelprotocol.