ERS 2022: Unmet need bij patiënten met PAH

Tijdens ERS 2022 was er aandacht voor pulmonale hypertensie bij patiënten met auto-immuunziekten. Dr. Marc Humbert richtte zich in zijn presentatie op patiënten met systemische sclerose, met name de groep met systemische sclerose, pulmonale hypertensie en interstitiële longziekten, die een slechte prognose heeft.

Uit een Frans patiëntenregister over pulmonale arteriële hypertensie (PAH) bleek dat 15 procent van de PAH-patiënten een geassocieerde bindweefselaandoening had, voornamelijk systemische sclerose (bij 76 procent), terwijl 10 tot 15 procent van de patiënten met systemische sclerose PAH had. Speciale aandacht is nodig voor patiënten met kenmerken die suggestief zijn voor pulmonale veno-occlusieve ziekte (PVOD), omdat zij een specifiek fenotype hebben met een vaak ernstige klinische presentatie en het risico op pulmonaal oedeem bij blootstelling aan PH-therapie. Hoge-resolutie-CT toont bij hen vergrote lymfklieren, matglasgebieden en septale verdikkingen, vaak gepaard met hypoxie.

Uit registerdata bleek dat de geschatte incidentie van pulmonale hypertensie na drie jaar follow-up bij systemische-sclerosepatiënten zonder longaandoeningen of hartfalen op baseline 1,37 per 100 patiëntjaren was, en de incidentie voor PAH 0,61. Patiënten met pulmonale hypertensie geassocieerd met pulmonale fibrose of interstitiële longziekten hadden slechtere uitkomsten dan patiënten met PAH bij systemische sclerose, en behandelingen voor PAH lieten volgens een Frans register geen duidelijk voordeel zien voor deze groep. Volgens Humbert is er voor deze patiëntenpopulatie een duidelijke unmet need, waarvoor meer klinische studies opgezet zouden moeten worden.