iTHER: matchende therapie voor kinderen met bloedkanker

Ook kinderen met hemato-oncologische aandoeningen hebben baat bij nieuwe, doelgerichte medicijnen gericht op de biologie van de tumor. Dat blijkt uit een recente publicatie van het Nederlandse iTHER-programma. Om gerichte middelen voor recidiverende of refractaire kinderkanker te ontwikkelen op basis van bruikbare oncogene laesies, zijn de afgelopen tien jaar verschillende moleculaire tumorboards opgezet, waaronder het Nederlandse iTHER-programma.

Binnen iTHER, dat staat voor individualized THERapy, is inmiddels bij 369 tumoren van kinderen onderzocht of een afwijking in het DNA of RNA kan worden gevonden om doelgericht te kunnen behandelen. In een artikel in HemaSphere rapporteren de onderzoekers over 56 patiënten met een hemato-oncologische aandoening. Vóór iTHER-registratie had 34% van de patiënten een allogene stamceltransplantatie en 18% CAR T-celtherapie ondergaan.

Van 51 patiënten (91%) was een monster met voldoende tumorpercentage van ten minste 20% beschikbaar. Bij 49 van de 51 patiënten konden de onderzoekers tot 10 actionable oncogene veranderingen detecteren die een potentieel doelwit voor immunotherapie zijn. Van de 51 patiënten kregen er 24 (47%) gerichte behandelingen op basis van het iTHER-advies, waaronder immunotherapie bij 17 patiënten, een gericht middel dat overeenkwam met een oncogene afwijking bij 12 patiënten, en een middel gebaseerd op ex vivo medicijngevoeligheid bij één patiënt.

De behandelingen leidden bij de meerderheid van de patiënten tot objectieve responsen en boden een overbrugging naar een allogene stamceltransplantatie.