Geen klinisch effect van belumosudil bij dcSSc, wel moleculaire signalen

Belumosudil laat geen duidelijk effect zien op ziekteverbetering bij patiënten met diffuse cutane systemische sclerose (dcSSc). Dat blijkt uit een fase 2-studie waarin de werkzaamheid, veiligheid en farmacodynamiek van het middel werd onderzocht. Hoewel er geen klinisch voordeel werd gevonden, waren fibrose-gerelateerde biomarkers verminderd door behandeling met belumosudil. Belumosudil is een ROCK2-remmer (Rho-associated coiled-coil containing protein kinase 2-remmer) die ingrijpt op processen die betrokken zijn bij ontsteking en fibrose. Het onderzoek had een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd ontwerp met een open-label extensie. Patiënten werden willekeurig toegewezen aan drie groepen: belumosudil 200 mg eenmaal daags, belumosudil 200 mg tweemaal daags of placebo. Na 28 weken werden de patiënten uit de placebogroep opnieuw gerandomiseerd naar een van de belumosudil-doses voor nog eens 24 weken. In totaal werden 35 patiënten behandeld tijdens de dubbelblinde fase en 31 patiënten in de open-label fase. De studie werd voortijdig stopgezet omdat het beoogde aantal deelnemers niet werd gehaald. Uitkomsten De primaire uitkomstmaat was het behalen van een…