ACR 2023: Autologe stamceltransplantatie ook succesvol bij jongeren met SSc

In de late-breaking abstracts-sessie van de ACR presenteerde Kathryn Torok resultaten van een cohortstudie met patiënten met refractaire systemische sclerose ontstaan in de kinderleeftijd. Zij en haar collega’s vonden dat autologe stamceltransplantatie voor deze patiënten een veilige en effectieve interventie is, die tot 2 jaar na de ingreep duidelijke verbetering geeft. Systemische sclerose ontstaan in de kinderleeftijd (jSSc) veroorzaakt ernstige dysfunctie van verschillende organen en leidt tot aanzienlijke morbiditeit en vroege mortaliteit. Bij volwassen SSc-patiënten die niet reageren op immuunmodulerende behandelingen lijkt autologe stamceltransplantatie (ASCT) goed te werken, maar het is onduidelijk of dat ook zo is bij jSSc. Torok en collega’s ontwikkelden daarom een ASCT-protocol voor tieners en jonge volwassenen dat minder ingrijpend is dan voor volwassenen en pasten dit protocol toe bij 5 jSSC-patiënten (15-21 jaar) uit hun centrum die niet reageerden op minimaal 3 immuunmodulerende behandelingen. Verbetering op alle vlakken De onderzoekers maten klinische- en patiëntgerapporteerde uitkomsten op baseline (pre-ASCT) en 6, 12 en 24 maanden na ASCT.…