ACR 2023: Autologe stamceltransplantatie ook succesvol bij jongeren met SSc

In de late-breaking abstracts-sessie van de ACR Convergence 2023 presenteerde Kathryn Torok resultaten van een cohortstudie naar autologe stamceltransplantatie (ASCT) bij patiënten met refractaire systemische sclerose die ontstond op kinderleeftijd (jSSc), een aandoening die ernstige orgaandysfunctie en aanzienlijke morbiditeit en vroege mortaliteit veroorzaakt. Torok en collega's ontwikkelden een minder ingrijpend ASCT-protocol voor tieners en jonge volwassenen en pasten dit toe bij vijf jSSc-patiënten van 15 tot 21 jaar die niet reageerden op minimaal drie immuunmodulerende behandelingen. Klinische en patiëntgerapporteerde uitkomsten werden gemeten op baseline en na 6, 12 en 24 maanden.

De HAQ VAS-score verbeterde gemiddeld met 75 procent (range 48-99 procent), en in het huid-/musculoskeletale domein bereikten alle patiënten een blijvende verbetering van gemiddeld 87 procent (range 74-100 procent). Vier patiënten verbeterden in het gastro-intestinale domein met gemiddeld 55 procent (38-68 procent) en één patiënt bleef onveranderd. Oesofagusmanometrie bij drie patiënten liet een gemiddelde drukverbetering van 15 mmHg (5-26) zien, met 67 procent minder blootstelling aan maagzuur.

In het pulmonale domein bleef de FVC stabiel, terwijl de DLCO bij twee patiënten met meer dan 10 procent en bij twee andere patiënten met 5 tot 10 procent verbeterde. Ook de globale functie verbeterde. Torok concludeerde dat ASCT een levensreddende interventie is voor jSSc en momenteel de beste therapie voor ernstige of refractaire ziekte.