Nieuwe behandelingsopties voor systemische sclerose

De EULAR-richtlijnen voor systemische sclerose (SSc) zijn in 2023 bijgewerkt met vier nieuwe therapieën. Twee recente studies, gepresenteerd tijdens het EULAR-congres 2024, bieden nieuwe inzichten in behandelingsmogelijkheden voor deze aandoening.  De ASTOMA-studie van een onderzoeksgroep uit Tübingen onderzocht de haalbaarheid en effectiviteit van autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (aHSCT) bij patiënten met systemische sclerose (SSc) en een verminderde long- of hartfunctie. Patiënten werden behandeld met een lagere dosis cyclofosfamide en lenograstim voor de CD34+-selectie. Patiënten met actieve alveolitis kregen een hogere dosis cyclofosfamide, terwijl die met verminderde hartfunctie een aangepast voorbereidingsregime ontvingen met thiotepa, halve dosis cyclofosfamide en rATG. Na drie jaar was de algehele overleving vergelijkbaar met bestaande gegevens, ondanks een behandelgerelateerde mortaliteit van 11,4%. Dit hogere sterftecijfer werd toegeschreven aan de hoog-risicopopulatie. De studie toonde aan dat een minder toxisch regime effectief kan zijn bij patiënten met verminderde hartfunctie, doordat het de bijwerkingen van de behandeling vermindert zonder de…