Nieuwe behandelingsopties voor systemische sclerose

De EULAR-richtlijnen voor systemische sclerose zijn in 2023 bijgewerkt met vier nieuwe therapieën. Twee studies, gepresenteerd tijdens het EULAR-congres 2024, bieden nieuwe inzichten in behandelingsmogelijkheden. De ASTOMA-studie van een onderzoeksgroep uit Tübingen onderzocht de haalbaarheid en effectiviteit van autologe hematopoëtische stamceltransplantatie bij patiënten met systemische sclerose (SSc) en een verminderde long- of hartfunctie.

Patiënten werden behandeld met een lagere dosis cyclofosfamide en lenograstim voor de CD34+-selectie. Patiënten met actieve alveolitis kregen een hogere dosis cyclofosfamide, terwijl patiënten met verminderde hartfunctie een aangepast voorbereidingsregime ontvingen met thiotepa, halve dosis cyclofosfamide en rATG. Na drie jaar was de algehele overleving vergelijkbaar met bestaande gegevens, ondanks een behandelgerelateerde mortaliteit van 11,4%, die werd toegeschreven aan de hoog-risicopopulatie.

De studie toonde aan dat een minder toxisch regime effectief kan zijn bij patiënten met verminderde hartfunctie. Onderzoekers uit Heidelberg presenteerden de resultaten van de EDITA-studie, die de langetermijneffecten van ambrisentan bij SSc-patiënten met milde pulmonale arteriële hypertensie onderzocht. De studie vergeleek patiënten die ambrisentan ontvingen met een controlegroep zonder vasodilaterende behandeling.

De resultaten toonden een significante verbetering van de gemiddelde pulmonale arteriële druk in de ambrisentan-groep. Bovendien ontwikkelden vier patiënten in de controlegroep nieuwe pulmonale arteriële hypertensie, terwijl geen van de patiënten die ambrisentan ontvingen dit ontwikkelde. Deze bevindingen suggereren dat voortgezette behandeling met ambrisentan patiënten met SSc beschermt tegen verslechterende hemodynamiek.

Verdere studies zijn nodig om deze bevindingen te bevestigen en de optimale behandelingsprotocollen te bepalen.