HARMONY bevestigt superioriteit ATRA-ATO boven AIDA bij APL

De langetermijnresultaten van een HARMONY-project naar acute promyelocytenleukemie bevestigen de superioriteit van de combinatie ATRA-ATO boven een AIDA-achtige chemotherapie. Vroegtijdige sterfte blijft echter een punt van zorg, met name bij oudere patiënten met een hoog risico. De behandeling van acute promyelocytenleukemie is aanzienlijk verbeterd door de brede toepassing van gerichte therapieën met all-trans retinoïnezuur en arseentrioxide, die effectiever zijn gebleken dan de traditionele combinatie van all-trans retinoïnezuur en idarubicine.

Om deze gegevens in een groot cohort te valideren, analyseerden onderzoekers gegevens van de HARMONY Alliance, een Europees samenwerkingsverband dat de uitkomsten van patiënten met hematologische maligniteiten wil verbeteren met behulp van big data. Zij selecteerden 1.438 patiënten die tussen 1999 en 2022 waren gediagnosticeerd. Van de 1.309 patiënten die met een behandeling begonnen, ontvingen 562 patiënten ATRA-ATO en 747 patiënten een AIDA-achtige chemotherapie.

Vroegtijdige sterfte deed zich voor bij 85 van de 1.438 patiënten (5,9%), met een mediaan van 9 dagen na de diagnose. Deze sterfte was onafhankelijk geassocieerd met een toenemende leeftijd (OR 1,06; 95%-BI 1,04-1,08) en een hoge Sanz-risicoscore (OR 4,65; 95%-BI 2,55-8,51). Het ATRA-ATO-regime leidde tot de beste uitkomsten, met een totale overleving na 7 jaar van 91% tegenover 81% voor AIDA (HR 2,14; 95%-BI 1,51-3,05).

De eventvrije overleving was respectievelijk 89% en 71% (HR 2,72; 95%-BI 2,01-3,69) en het recidiefpercentage 3% versus 13% (HR 4,19; 95%-BI 2,38-7,39; p < 0,001 voor alle uitkomsten). Het overlevingsvoordeel van ATRA-ATO bleek onafhankelijk van leeftijd, Sanz-risicoscore en behandelscenario.