CAR-NK-celtherapie: veelbelovende aanpak voor moeilijk te behandelen SLE

Een nieuwe therapie met genetisch aangepaste natural killer-cellen biedt een veelbelovende behandeloptie voor patiënten met ernstige en therapieresistente systemische lupus erythematodes. Deze aanpak kan volgens de onderzoekers snel een langdurige remissie bereiken door overactieve B-cellen af te breken en het immuunsysteem te resetten. De resultaten werden gepresenteerd als Late Breaking Abstract tijdens het recente ACR-congres.

Het betrof een open-label, enkelarmige studie met twintig patiënten met actieve en refractaire lupus. De deelnemers kregen drie infusies van allogene CD19-gerichte CAR-NK-cellen, voorafgegaan door een voorbehandeling met cyclofosfamide en fludarabine. De effectiviteit werd beoordeeld met de Lupus Low Disease Activity State en de DORIS-definitie van remissie, met een follow-up tot maximaal twaalf maanden.

De therapie bleek veilig en goed verdraagbaar. Bij slechts twee patiënten trad een graad 1-cytokineafgiftesyndroom op, met kortdurende koorts als enige symptoom, en er werden geen ernstige infecties of andere bijwerkingen gemeld. Acht patiënten werden langer dan zes maanden gevolgd; van hen bereikte 50% remissie volgens de DORIS-criteria en 75% de Lupus Low Disease Activity State.

Opvallend was de snelle reconstitutie van B-cellen binnen twee tot drie maanden na de behandeling. De mediane follow-up van alle deelnemers was vijf maanden, met een spreiding van één tot twaalf maanden. Volgens de onderzoekers is allogene CAR-NK-celtherapie een innovatieve off-the-shelf en universele celtherapie, al blijft aanvullend onderzoek nodig naar de langetermijneffecten en bredere toepasbaarheid.