Grote variatie markttoegang nieuwe middelen tegen kinderkanker in Europa

De landelijke beoordelingstijd voor de markttoegang van oncologische middelen voor kinderen en adolescenten varieert sterk binnen Europa; daarom is meer samenwerking tussen de EMA en andere belanghebbenden nodig, bepleiten onderzoekers in het European Journal of Cancer. Er is veel aandacht voor de vertraagde toegang tot nieuwe kankermiddelen in Europa ten opzichte van de Verenigde Staten, maar weinig voor de toegankelijkheid voor kinderen en jongeren met kanker, waarvoor een alarmerende vertraging bestaat. Na een Europese pediatrische handelsvergunning beoordelen nationale bureaus via een Health Technology Assessment (HTA) de kosteneffectiviteit en veiligheid.

Pediatrische kankers zijn per definitie zeldzame ziekten en voldoen vaak niet aan de conventionele HTA-criteria, en veel belanghebbenden in de pediatrische oncologie zijn onvoldoende op de hoogte van het HTA-proces, wat resulteert in een verkeerde afstemming tussen klinische studies en de benodigde informatie. Deze studie, een SIOPE Access to Medicines-project, bestudeerde HTA-rapporten over blinatumomab, dinutuximab bèta en tisagenlecleucel uit negen Europese landen. Van de 23 HTA-beslissingen waren er 18 positief, 2 met beperkingen en 3 negatief.

Voor blinatumomab waren alle beschikbare rapporten positief, voor tisagenlecleucel 7 van de 9, en voor dinutuximab bèta 6 van de 9. De mediane tijd tot een HTA-beslissing na de wettelijke goedkeuring voor kinderen was respectievelijk 353 (bereik 193-751), 141 (bereik 77-517) en 515 (bereik 0-780) dagen, wat aantoont dat de tijd sterk varieert. Meer samenwerking tussen de EMA, de academische wereld, farmaceutische bedrijven en HTA's is een vereiste, stellen de onderzoekers, aangezien de lange duur van de evaluatie vertraging in de toegang oplevert.